Od 1 marca obowiązuje nowa lista leków refundowanych, ale brak na niej terapii zastępczej dla pacjentów z z chorobą Fabry’ego. To genetyczne schorzenie, objawiające się charakterystycznym palącym bólem rąk i nóg, chorobami serca i nerek, niebezpiecznymi udarami mózgu.
Dla nich to kwestia życia lub śmierci. Na chorobę Fabry’ego opracowano skuteczną terapię, jednak jest droga. Mimo to cierpiący na to rzadkie schorzenie pacjenci otrzymują dofinansowanie w całej Unii Europejskiej – tylko nie w Polsce. Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego apeluje od 14 lat do kolejnych ministrów kolejnych rządów o powszechny dostęp do terapii zastępczej, która skutecznie hamuje rozwój choroby.
– Zaniepokojeni ciszą ze strony Ministerstwa Zdrowia i brakiem informacji dotyczącej postępu rozmów w procesie refundacyjnym enzymatycznych terapii zastępczych, zwróciliśmy się z prośbą o udzielenie informacji bezpośrednio do firm. Z informacji, które udało się nam uzyskać wynika, że nadal, mimo upływu ponad dwóch miesięcy od pozytywnej oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wniosków o objęcie refundacją tych terapii, Ministerstwo Zdrowia nie wyznaczyło terminu pierwszych spotkań negocjacyjnych – powiedziała prezes Stowarzyszenia Anna Moskal. – Życie ze śmiertelnym wyrokiem jest niezwykle trudne, zwłaszcza gdy ma się świadomość, że istnieje terapia, która może zatrzymać postępy choroby, ale jest ona dla pacjentów niedostępna.
Dyrektor Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia Sylwia Wądrzyk poinformowała w komunikacie, że prowadzone są negocjacje cenowe. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w grudniu zgodziła się na ewentualną refundację pod warunkiem „pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka” (czytaj: aby za bardzo nie obciążyć budżetu). Jednak ministerstwo nie poinformowało, na kiedy dokładnie przewidziano spotkania negocjacyjne. Na nowej liście leków refundowanych terapii nie ma.
Jest jednak nadzieja: Łukasz Szumowski 28 lutego zapowiedział wdrożenie Narodowego Programu Chorób Rzadkich.
